Terapia Gênica

Já conversamos sobre doenças genéticas, evidenciando a mutação gênica como sua principal causa.

Sim, Michelle, você andou sumida hein?!! Eu ouvi falar sobre uma tal de Terapia Gênica, e queria saber, o que é isso?

Desculpe a ausência, é que tem um baita evento sobre uma doença rara sendo preparado, e está consumindo todo meu tempo.

Mas vamos lá, o termo terapia gênica está relacionado ao tratamento de doenças genéticas utilizando ferramentas também genéticas.

Aff Michelle, assim não adiantou, complicou foi tudo!

Vamos traduzir então? Lembra que te contei que em uma doença genética, a informação do gene está prejudicada, podendo levar a produção de uma proteína defeituosa.

Lembro sim, mas e daí? Onde entra a terapia genética?

Então, a terapia genética tenta fazer com que a célula produza uma proteína sem defeitos que atue corretamente.

E como isso é feito?

Colocando dentro da célula genes que contém a informação correta, e irão gerar benefícios. O novo gene vai formar um novo profissional, especializado, que vai passar a realizar a função que o gene defeituoso não estava fazendo.

Hm… bacana! Acho que entendi. E se é tão fácil assim, porque não está sendo usado ainda??

A terapia gênica até pouco tempo usada nos estudos clínicos não corrigia o gene defeituoso, e sim inseria aleatoriamente no DNA do paciente. Essa inserção aleatória pode ter três consequências: funciona, não faz nada ou dá problema! Podendo levar ao aumento na expressão de oncogenes, causando a formação de tumores.

Ixiiii! Então isso não serve para nada! E eu pensando que isso ia me curar!

E vai! Atualmente a terapia gênica alcançou um novo patamar com a descoberta de moléculas como o CRISPR. Agora já é possível pensar na correção do DNA mutado de uma maneira mais precisa. Porém está tecnologia ainda está na fase de experimentação pré-clínica.

Oba! Então posso ter esperanças!

Ciência RARA