A cada dia que passa a terapia gênica vai saindo dos nossos sonhos e se tornando parte da nossa realidade. Coisa boa neh? Mês passado foi aprovado o uso da edição gênica no tratamento da doença falciforme e da talassemia beta no Reino Unido, recentemente o tratamento foi aprovado também nos Estados Unidos.
Caramba Michelle, minhas esperanças aumentam a cada notícia assim! Me explica melhor como funciona…
Para ser conduzido pela corrente sanguínea, o oxigênio se liga à uma proteína dos glóbulos vermelhos chamada hemoglobina. Tanto na doença falciforme quanto na talassemia, os indivíduos possuem uma variante no gene da hemoglobina que prejudica o transporte de oxigênio pelo corpo. E até o momento não havia nenhum tratamento que pudesse ser considerado curativo.
E quais são os sintomas em cada caso?
Futuramente falaremos melhor desses distúrbios, nosso foco agora é o uso da edição gênica…
O tratamento, fabricado pela Vertex Pharmaceuticals, consiste em retirar células-tronco da medula óssea do paciente e corrigir o gene defeituoso destas células em laboratório. As células “editadas/corrigidas” serão inseridas no paciente, e darão origem a glóbulos vermelhos capazes de produzir hemoglobina “normal”, aliviando os sintomas.
Nossa é surreal! Fantástico!
Concordo com você! Conseguir corrigir erros no DNA com uma edição direcionada nos traz esperanças, a ciência não pára e os avanços nos tornam cada dia mais próximos da cura de diversas doenças genéticas.
Michelle Detoni(http://www.vidasraras.org.br/)